Америкалық ғалымдар организмге енгізілген ген жұмысын ажыратып-қосуға, күшейтіп-бәсеңдетуге мүмкіндік беретін молекулярлы тетікті жасады. Бұл жайында Nature Biotechnology мерзімді басылымында жарияланған мақалада айтылған. Гендік терапия, яғни, гендік тұрғыдан емдеу тәсілі болашағынан көп үміт күттірген емдеу әдісі. Алайда, әлі күнге енгізілген өзгертулерді қайта түзету мүмкін болмай келген еді. ДНК-ны түзетуден соң жаңа ген белгілі бір заттарды істеп шығаруда тоқтаусыз жұмыс істей беретін. Scripps Research медициналық зерттеу орталығының ғалымдары арнайы түзген молекуланың көмегімен редакцияланған геннің заттарды істеп шығаруын барынша бәсеңдете алатын болды. Содан соң морфолинус молекуласын жасушаға енгізе отырып затты істеп шығуын қажетті деңгейге дейін арттырады. Ғалымдар түзген ажыратып-қосушы молекула рибозом деп аталады, ол рибонуклеиндік қышқылдың әр түрлілігі болып табылады. Ол ДНК-ден рибонуклеиндік қышқылға көшірілген кезде автоматты түрде екі бөлікке бөлінеді. Егер рибозимге генетикалық ауруды емдеу үшін ДНК фрагментін қосса, онда көшірілген кезде ол жарықшақтанады әрі ақуызды істеп шығаруға ешқандай әсерін тигізе алмайды. Егер рибонуклеиндік қышқылға мұндай морфолиності үстесе, онда ол жарықшақтануды бұғаттап, модификацияланған ДНК рибонуклеиндік қышқылға көшіріледі, ал ол өз кезегінде ақуызды емдеуге қажеттіні істеп шығарады. Тышқандарға жүргізілген тәжірибе барысында ғалымдар модификацияланған гендердің эритропоэтинді істеп шығаруын тоқтатуға қол жеткізген еді, содан соң тиісті морфолиносты енгізе отырып, жасушадағы оның өнімділігін 200 есеге дейін арттыра алған болатын. Біз сөз етіп отырған жаңа технология гендік терапияның сәтсіздігінен сақтайтын болады.

Редакцияланған геннің тиімділігін бес есе арттыратын әдіс табылды

Америкалық ғалымдар, дәлірегі, Иллинойс университетінің ғалымдары ДНК-ны химиялық жолмен тұрақтандыру әдісін әзірледі. Бұл жаңалық өз кезегінде CRISPR-Cas9 генді редакциялаушының тиімділігін 5 есеге арттыруға мүмкіндік береді. Бұл жайында Science Daily ақпарат көзі хабар таратты. CRISPR-Cas9 гендегі ДНК-ның белгілі бір аймағын кесіп тастауға әрі оның орнына өзге ферментті кіріктіруге мүмкіндік береді. Десе де әлі күнге дейін қажетті генетикалық өзгертулердің тек 15%-ы тура жүзеге асырылатын. Ғалымдар көз жеткізгендей, өзге ДНК-ға кіріктіру үшін жасушаға енгізетін ДНК жасуша шегінен ажырап, жасушаның ядросына жете бермейді. Осыған байланысты ғалымдар барынша тұрақты етуге тырысып ДНК ұшын өзгерткен болатын: гендік редакциялау нәтижесі жағымды жағына өзгеріп сала берді – ДНК-ны сәтті кіріктіру 15%-дан 65%-ға бір-ақ артқан. Аталмыш жаңа әдіс ауруларды емдеуде емханалық тәжірибеде гендік редакциялау тәсілін кеңінен қолдануға мүмкіндік бермек. Бұдан бөлек, бұл әдіс кез келген генді «белгілеп» қоюға мүмкіндік береді – артынан оның қызметін зерделеу үшін.