Джими Олагер есімді науқас CRISPR негізіндегі генетикалық терапияны қолдана отырып, ауыр генетикалық аурудан – орақ жасушалы анемиядан айығып шықты. Ауырсыну ұстамалары тоқтады, терапиядан кейін ол ешқашан ауруханаға түскен емес. Бұл жайында islam.kz порталы bostonglobe.com ақпарат көзіне сілтеме жасай отырып мәлім етеді. Джими Олагер бір жыл ішінде шамамен жиырма рет ауруханаға жатып шыққан, оның үшеуінде жансақтау бөліміне түскен. Дегенмен, ғалымдар Олагердің денесіндегі генетикалық «қосқышты» жаңа позицияға аудара алды - қан жасушалары қайтадан оттегін бүкіл денеге қалай тасымалдау керектігін білді. Олагердің өмірін өзгерткен технология ғылыми стандарттар бойынша салыстырмалы түрде жас. 10 жыл бұрын ғалымдардың шағын тобы белгілі бір ДНҚ тізбегін кесуге арналған қарапайым, алайда, болашағы зор терапияны сипаттайтын мақаланы жариялады. Оқырманға түсінікті болу үшін бұл арада CRISPR генді редакциялау әдісі турасында сөз болып отырғанын айтып кетпекпіз. Бүгінде ондаған биотехнологиялық компаниялар өз бизнесін CRISPR әлеуеті негізінде құруда. Бостондық компаниялар CRISPR терапиясын, ең озық клиникалық сынақтарды, соның ішінде Олагер өткізген сынақтарды дамытуда маңызды рөл атқарады. «Клиникалық өзгерістер шынымен таңқаларлық», - деді Гарвард университеті пен Массачусет технологиялық институтының (MIT) зертханасында CRISPR генін өңдеуді ойлап тапқан Фен Жан есімді ғалым. Джим Олагерді ауруынан жазылуына себеп болған «инфузияны» жасаған Crispr Therapeutics және Vertex Pharmaceuticals өздерінің CRISPR терапиясын осы жылдың соңында Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасына тіркеу үшін жіберуді жоспарлап отыр. Орақ тәрізді жасушалық анемия қандағы оттегін тасымалдайтын ақуыз – гемоглобин генінің мутациясынан туындайды. Бұл бағытта ғалымдар Джим Олагердің қанын пайдаланып, CRISPR көмегімен адамның нәресте кезінде болатыын процесті - ұрықтың гемоглобинін өндіруді іске қосты, содан кейін қан жасушаларын науқастың денесіне қайта енгізді. Бета талассемия деп аталатын ұқсас қан ауруы үшін бірдей генді өңдеу терапиясын сынаған басқа сынақта ем алған 44 адамның 42-сі бұдан былай дені сау болу үшін қажет қан құюды керек етпеді. Тағы екі адамға бұрынғыға қарағанда әлдеқайда аз қан құю қажет болған еді.