CRISPR-Cas гендік редакциялаудың қауіпсіз тәсілі сынақтан сәтті өтті
|
Нидерландық ғалымдар CRISPR-Cas гендік редакциялаудың жаңа әдісін сынап көрді – яғни, ДНК-ны ақауы бар тұсын кесіп жатпай-ақ түзетуге мүмкіндік беретін тәсіл турасында сөз болып отыр бұл арада. Бұл жайында Утрехт университетінің баспасөз қызметі мәлім етті. Біз сөз етіп отырған CRISPR класссикалық технологиясында арнайы фермент ДНК-ның зақым келген фрагментін танып, қиып алып тастайды. Сонсоң ДНК-ның қажетті фрагментін жасушаға енгізу арқылы ДНК-ның дұрыс тізбегін қалпына келтіруді жасушаның өзіне қалдырады. Аталмыш тәсіл таяуда АҚШ-та пайда болған. CRISPR-дің жаңа ферменті зақым келген фрагментті тапқанымен оны кесіп тастамайды, «жөндеуден өткізеді». Бұл – қауіпсіз тәсіл. Өйткені, классикалық тәсілде сау фрагмент қателікпен кесіліп кетуі ықтимал. Бұл бағыттағы жаңа технологияның мүмкіндігі ішек органоидінде – муковисцидоз кеселі бар пациенттің діңгекті жасушасынан өсірілген шағын ішекте тексерілді. Осы тұста ДНК-ның бір орнындағы генетикалық (тұқым қуалайтын) ауруда код бірліктерінің (A, T, G және C нуклеотидтер) тізбектілігі CFTR ақуызының өнуін тоқтататын команданы – кодонды қалыптастыратындай етіп «өрнектеледі». Организмге CFTR көптеген ағзалардың шырышты қабығына жасушалар арқылы хлорид натриясы мен суды жеткізу үшін қажет. Егер бұл жүзеге аспаса, ағзалардағы шырышқа жеткілікті деңгейде ылғал берілмейді, осының нәтижесінде өкпе, ұйқы безі, репродуктивті органдар тиісті деңгейде қызметін атқара алмайды да түрлі ауруға шалдығады. CRISPR-Cas жаңа ферментін сыынақтан өткізгенде ол ДНК-ның дұрыс емес фрагментін кодонмен сәйкестендіріп, A нуклеотидін бұзған еді – аталмыш нуклеотид G-ге ұқсап, нәтижесінде жасуша оны G ретінде танып, CFTR ақуызының өну функциясы қалпына келген болатын.