Туабтті иммундық тапшылығы бар шараналарды гендік инженерия көмегімен емдеді
|
Иммунитетсіз туған нәрестелерді емдеу үшін қолданылатын жаңа гендік терапия әдісі пайда болды. Бұл жайында islam.kz порталы New England Journal of Medicine мерзімді басылымына сілтеме жасай отырып мәлім етеді. Сан-Францискодағы Калифорния университетінің ғалымдары сирек кездесетін генетикалық ауруды (Artemis-SCID) емдеу үшін жаңа терапия ойлап тапты, онда нәрестелерде иммунитет жетіспейтіндіктен инфекциялық аурулармен күресуге организімі қабілетсіз келеді, мұның соңы аталған дерттен екі жылдан соң көз жұмып жатады. Трансплантациядан кейін иммунитеті төмен алғашқы 10 науқастың халі жақсарған. Зерттеушілер бұл тарапта ем үшін туысқан донордан дәстүрлі сүйек кемігін трансплантациялаудың орнына балалардың өз діңгекті жасушаларын пайдаланды. Бұл тәсіл трансплантация алдында берілетін химиотерапияның мөлшерін азайтады. Аталмыш зерттеуге алғашқы қатысқан 10 пациентке өздерінің Artemis гені түзетілген діңгекті жасушалары құйылды. 12 аптадан кейін науқас балалар өздерінің Т- және В-жасушаларын - иммундық реакцияға жауапты лимфоциттерді қалыптастыра бастады. Бір жыл ішінде төрт баланың Т-жасушалық иммунитеті, ал екі жылдан кейін В-жасушалық иммунитеті толық қалпына келгені белгілі болды. Зерттеуге қатысқан барлық емделушіге ауыр аралас иммун тапшылығы түрлерінің бірі — DCLRE1C/Artemis тапшылығы диагнозы қойылды. Аталған дерт DCLRE1C/Artemis генінің болмауымен байланысты туындайды. Бұл ген болмаса, баланың денесі ДНҚ-ны қалпына келтіре алмайды немесе антиденелерді шығара алмайды. Әдетте бұл ауруды емдеу үшін сүйек кемігін трансплантациялау әдісі қолданылады - жақын туысқанынан да трансплантациялаған күннің өзінде түрлі асқыну тудырады: трансплантацияланған жасушаларды организмнің жатырқауы, балаға донорлық иммунитеттің реакциясы және т.б. Бұл асқынулардың барлығы трансплантациядан кейін өлімге әкелуі мүмкін.
Емделген науқастардың бірі. Фото: Barbara Ries, UCSF