Швейцарияның Novartis фармацевтикалық компаниясы әлемдегі ең қымбат препарат — бір инфузия шамамен 2,125 млн долларға сатылатын Zolgensma генотерапиялық құралына АҚШ-ның мақұлдауын алды.

АҚШ-ның Азық-түлік және дәрі-дәрмек сапасын санитарлық қадағалау басқармасы (FDA) швейцариялық Zolgensma препаратын қолдануды мақұлдады. Бұл симптомдары әлі байқалмаған пациенттерді қоса алғанда, жұлын бұлшықет атрофиясы (SMA) бар екі жасқа дейінгі балаларға арналған әлемдегі алғашқы генотерапиялық құрал.

Ауру жиі сал ауруына, тыныс алу қиындығына және туғаннан кейін бірнеше ай ішінде өлімге әкеледі. Әсіресе, біріншісі , ең ауыр ауру түрі. АҚШ-да әрбір 10 мың жаңа туған нәрестеге SMA-дан зардап шегетін бір бала келеді, ал 50-70% жағдайда бұл бірінші түрдегі ауру.

«Бұл SMA-ның ең ауыр нысаны бар нәрестелерді емдеудің жаңа стандарты», — дейді Лос-Анджелестегі педиатрлық невролог дәрігер Эммануэль Тионгсон.

Бұл ретте препараттың бір инфузиясы шамамен 2,1 млн доллар болады. Дәрі-дәрмек тиесілі Novartis компаниясының басшылары, осы бағаны қалдыратынын, осыған ұқсас Biogen компаниясының Spinraza дәрісінің бірнеше жүз мыңға қымбат болатынын жеткізді.

Novartis-те хабарлағандай, бүгінгі таңда 150-ден астам пациент ем қабылдады. Алайда, көпшілік алдында клиникалық сынақтың мәліметтері ғана бар — 21 баланың 19 тестілік тобында басымен қозғалып, өз бетінше отыруға мүмкіндігі болды. Бір бала қайтыс болды, тағы біреуі — сынаққа қатысуды тоқтатты.