Наверное, на первые полосы международных изданий генная инженерия вышла более 20 лет назад, когда она подарила нам первое клонированное млекопитающее — овечку Долли. Создатели овечки Долли заявляли, что самый сложный вызов технологии будет в достижении клонирования здоровых приматов и что после первых успешно клонированных здоровых обезьян с точки зрения технологии препятствий на пути к клонированию человека не будет. 

 

Технологии совершенствовались, и в 2018 году Китай показал миру первых здоровых клонированных обезьян. Несмотря на все этические вопросы, можно предположить, что клонирование человека уже не за горами: некоторые исследователи ставят на 2025 год. Приведет ли это к созданию новых полноценных клонированных личностей? Сложно сказать, но некоторые исследователи нашего времени изучают возможность создания клонированного человеческого организма, неспособного к высшей нервной деятельности, не обладающего сознанием и личностью. Организма, служащего источником для донорских органов, которые не будут отторгаться, а может, даже и для пересадки головы целиком на это здоровое и неповрежденное тело. 

 

Другие исследователи считают, что новое тело современным людям может длительное время и не потребоваться, ведь генная инженерия уже показала свой потенциал в возможности продления жизни. У животных и человека открыто уже немало генов, связанных со старением. В экспериментах при работе с геном daf-23 у нематод их продолжительность жизни увеличили более чем в 2 раза, создание мутации гена mth у плодовых мух продлило им жизнь на 35%, а мутация в гене, кодирующем адаптерный белок p66shc, повысила устойчивость мышей к стрессу и продлила их жизнь на 30%.

В медицине генная инженерия уже приносит немало плодов. Тяжелый комбинированный иммунодефицит, спинальная мышечная атрофия, серповидноклеточная анемия уже были вылечены у людей с помощью генной терапии. А помните царскую болезнь, гемофилию, от которой страдал царевич Алексей Николаевич? 

 

Болезнь характеризуется массивными кровотечениями даже после легких ушибов, так как кровь не может нормально сворачиваться. Не исключено, что ужасы этой болезни скоро останутся на страницах истории, ведь исследователи из Англии заявили о первой полноценной победе над гемофилией А — самым частым типом гемофилии (встречается в 85% случаев) — с помощью генотерапии.

Но настоящую революцию в работе с генетическим материалом в последнее десятилетие совершил инструмент для редактирования генома CRISPR/Cas9. Еще 7 лет назад предполагалось, что с помощью подобных инструментов можно редактировать лишь генетический код микроорганизмов. Однако в начале 2013 года несколько групп ученых показали, что системы CRISPR/Cas могут работать не только в клетках бактерий, но и в клетках высших организмов, а значит, CRISPR/Cas-системы дают возможность исправлять неправильные последовательности генов и таким образом лечить наследственные заболевания человека. 

 

В 2015 году китайские ученые предприняли попытку исправить геном человеческого эмбриона. Они взяли оплодотворенную человеческую яйцеклетку с испорченным геном, приводящим к болезни крови — бета-талассемии. В результате эксперимента почти у каждого десятого эмбриона мутация, ответственная за возникновение болезни, действительно была исправлена. Однако также в эмбрионах возникли новые неожиданные мутации. Во многих странах редактирование генома человеческих эмбрионов было запрещено. Однако технологию не забросили, а, наоборот, началась активная работа, чтобы сделать инструмент для редактирования генома более точным и эффективным.

Ошибки в редактировании генома стали встречаться реже, возможности увеличивались. Опыты на людях уже позволили победить несколько злокачественных новообразований и заставить неработающие ранее ферменты правильно выполнять свои функции.

Прогресс не остановить, и потенциальное благо, которое может принести технология редактирования генома, избавление от наследственных заболеваний, перевесило риски. Летом 2018 года совет по этике в Великобритании разрешил генную инженерию человеческих эмбрионов, осознав, что изменять человеческие эмбрионы «морально допустимо». 

 

И конечно, в конце 2018 года весь мир потрясла новость из Китая, где родились дети с измененным с помощью CRISPR/Cas9 геномом. Об этом сообщил Хэ Цзянькуй, работающий в Южном университете науки и технологий в Шэньчжэне, под руководством которого на ранней стадии развития эмбриона было совершено генетическое редактирование, после чего стандартная процедура имплантации зародыша в матку привела к рождению двух здоровых девочек-близнецов.

В чем же улучшение? В том, что эти девочки обладают устойчивостью к ВИЧ-инфекции. Никакой другой участок ДНК, кроме гена CCR5, не был изменен. Удаленный ген CCR5 служит для появления белка, который играет важную роль в проникновении ВИЧ в клетки человека. Крайне редко наблюдались мутации данного гена, дающие устойчивость к ВИЧ, в естественной среде. Теперь же эта возможность в руках людей!

Правда, в начале 2019 года появилась информация об исследовании на мышах, которое показало, что удаление гена CCR5 также делает животных умнее и улучшает способность мозга восстанавливаться после инсульта. Таким образом, девочкам, возможно, «случайно» улучшили когнитивные способности и память.

Несмотря на то, что после эксперимента Хэ Цзянькуя многие ученые призвали к мировому запрету использования технологии генного редактирования CRISPR, вряд ли это произойдет — кто захочет отставать от стран, «улучшающих» своих людей?

К примеру, летом 2019 года один из ведущих российских специалистов в области методов молекулярной биологии и генной инженерии Денис Владимирович Ребриков поделился своими планами в ближайшем будущем провести эксперимент по созданию детей с отредактированными генами.

Возможно, в редактировании генома скрывается и прорыв в терапии онкологических заболеваний. Так, в 2018—2019 годах технологию CRISPR/Cas в клинических испытаниях стали использовать для лечения рака на поздних стадиях в США, Англии и Китае. Несмотря на то, что эти испытания еще продолжаются, некоторые исследователи уже высказались, что промежуточные результаты внушают большие надежды.

Прогресс в изучении возможностей воздействия на геном велик. Но он может еще и ускориться, ведь ученые из Лос-Аламосской национальной лаборатории создали самую полную на сегодняшний день компьютерную модель всего гена ДНК, моделирующую более миллиарда атомов. Специалисты отмечают, что их модель поможет исследователям лучше узнать многие болезни и разработать лекарства от них, так как она поможет понять, как гены включаются и выключаются при патологическом процессе. Также в этом году было показано, что даже в одну клетку с помощью CRISPR можно внести более 13 000 изменений!